一支药1448万元，史上最贵药上市：如果是你，会买吗？

天价药的存在，真的有必要吗？

这是一个绝望的家庭重获新生的故事。

Matteo还在妈妈Nicole肚子里的时候就被医生断言：这个孩子可能不会活过他的第一个生日。

因为他得的不是常见的可治愈的缺陷病，而是被称为绝症的脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，简称 SMA）。

这个病有多可怕呢？

罹患 SMA 的孩子，运动神经元和脊髓中的神经细胞都会被逐步破坏，慢慢地，患儿将丧失说话、走路的能力。

到最后，他们甚至无法呼吸和吞咽，连一声啼哭都发不出，生命就此走到尽头。

据志愿组织SMA CURE的统计发现，大约在 11,000 名婴儿中会有 1 个婴儿被诊断为 SMA，而这些孩童无一能逃脱濒死的厄运……

但Nicole不愿意放弃这个孩子，她开始自己研究SMA，不断从各个途径了解治疗方法。

终于，她在一个志愿网站上看到两项SMA临床试验志愿者的征集，一旦试验成功，Matteo至少能从死神手下捡回一命。

抱着放手一搏的态度，Nicole带着自己和符合入组实验条件的孩子参与了临床试验。

这次基因治疗从孩子出生的第 27 日开始，结果让所有人在欣慰的同时又感到难以置信——

在将近四年后的现在，Matteo不仅活着，他甚至还非常健康强壮，身体没有出现任何 SMA病症迹象，就像每个普普通通的孩子一样！

这意味着，Matteo从SMA这个绝症手中死里逃生了！

而帮助Matteo死里逃生的，就是今天的天价药主角——Zolgensma.

Zolgensma 经历了漫长的试验期，在被验证确实有效后，终于于近期在美国上市，市价210万美元（约合1448万人命币）。

这相当于同时让公众看到了一个好消息和坏消息：

好消息是SMA终于有药可救，人们再也不用害怕；

而坏消息是，这样的天价药费，谁能承担得起？

这样的天价药其实已经不是第一款，早在2017年就面世过一款治疗视网膜营养不良的药物，当时报价为47.5 万美元（约 327.65 万元人民币）一只眼睛。

无数网友纷纷质疑：

这不就是在拿孩子的命要挟家长吗？这药为什么要卖这么贵？？

但锦妹可以很负责地告诉大家，这高药价，还真是必要的。

药品研发和普通的产品研发不一样，它需要经过几个长期反复的研发期，费用投入动辄几亿几千万，成功率和上市率却又格外低。

药品研发一般分为四个阶段，即临床前、临床Ⅰ、临床Ⅱ、临床Ⅲ。

以专注于研发癌症治疗药物向和肿瘤免疫药物的百济神州为例，I、II、III期临床每个受试者所需投入约为12、18、18万美元，根据国家食品药品监督管理总局的要求，I期临床试验大约需要20-30名受试者，II期临床试验最低病例数（试验组）为100例，III期临床试验最低病例数（试验组）为300例。

那么相当于各期临床试验最低花费约为300万美元、1800万美元和5400万美元。

也就是说，各期临床前研究就须花费约833万美元（约合5755万人命币）。

除此之外，在各临床阶段，他们还需要投入大量专向研究费用，越到后期烧钱越快。

图表：我国创新药研发费用分布假设

而且等到后期，药品的研发越容易进入瓶颈期，消耗的人力和时间成本也越高。

图表：药品研发时间分布情况（单位：月）

所以我们能看到，单在2017年1-9月，百济神州的药物研发费用就已高达约1.78亿美元（约合人民币12.28亿）。

图表：百济神州2014至今研发费用明细（单位：千美元）

并且这个费用，还会逐年递增……

那么如此高的资金投入，药品研发就一定能成功吗？

实际上，我国创新药研发成功率并不高。我国代表性药企的成功率约为30%以上，海外不足10%。

因此针对大病绝症的创新药价格屡创新高，其实情有可原。

如果没有足够的回报率，药厂绝无开发新药的动力，某些大病绝症的治疗药可能永远不会被研发——那么病人就连一丁点治愈的希望都看不到。

况且，我们退一步来看，一般大病的住院手术费用本就十分高昂，就像制造Zolgensma药厂的 CEO所说的那样：

（在美国）移植手术动辄需要花费300～500万美元，远高于一剂基因药物，但讲到疗效，却未必有基因药物对疾病的改善这么有保证（比如移植失败等）。

所以天价药其实并不天价，它的存在决定着它的价值。

而我们能做的，就是在遇到困难的时候寻求突破的方法。

你看，从前我们没有药，但现在有了，我们终于能看到某些绝症治愈的希望；

而没钱买药无钱治病这件事，迟早也会有其他办法来解决。

1）比如美国已将Zolgensma纳入医保体系，患者家属可以分期付款；

2）比如包含格列卫（《我不是药神》中格列宁原型）在内的多种高价药已在2017年进入我国医保目录；

3）再比如许多医疗险和重疾险对特定治疗手段（例如质子重离子治疗）进行保障，还对特定靶向药进行赔付……

例如国内e生保（保证续保版）等产品，就能对靶向、放化疗等先进疗法进行报销，还有许许多多保险产品的更新换代也都紧随着疾病治疗方式的进步方向。

天价药费被解决，也是指日可待的事情。

办法永远比困难多，社会制度与体系也会在翻越一座座大山后革新进步。

所以不用一次次为天价药扼腕叹息，只要我们愿意为自己做好保障，愿意相信自己与社会的力量，疾病的威胁终会被击退。

你要知道，生命，本就是一个奇迹啊。

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